49763-96-4 / 司替戊醇

司替戊醇
用司替戊醇（Stiripentol）類似物，靶向乳酸脫氫酶可以治療癲癇，能量代謝能調(diào)節(jié)神經(jīng)元的興奮性，因而特殊的飲食治療可能會抑制抗藥性的癲癇癥。在世界頂級期刊《科學(xué)》中報道，研究發(fā)現(xiàn)，作為抗癲癇藥物的司替戊醇，是一種LDH抑制劑。通過對司替戊醇（Stiripentol）的化學(xué)結(jié)構(gòu)進(jìn)行修飾，研究組發(fā)現(xiàn)一種過去未知的LDH抑制劑，這種抑制劑能在體內(nèi)有效的抑制癲癇。綜上，本文推斷司替戊醇類似物——LDH抑制劑將有望成為一類新興的抗癲癇藥物。

圖1為司替戊醇LDH抑制途徑。
癲癇性腦病(EE)是由癲癇性異常，引起的進(jìn)行性腦功能障礙?，F(xiàn)對EE概念的認(rèn)識過程及分類進(jìn)行介紹，并對各類EE的臨床、病因?qū)W、腦電特征、長期預(yù)后及治療進(jìn)展進(jìn)行綜述。癲癇發(fā)作可以是腦病的癥狀，抗癲癇藥可能成為中毒性腦病的病因。而EE則必須是癲癇性活動本身導(dǎo)致精神和神經(jīng)功能的下降。EE的治療目的是控制癲癇發(fā)作、降低或緩解EEG異常及發(fā)育預(yù)后。激素及抗癲癇藥治療OS及EME均缺乏有效的治療，類固醇和任何類型的抗癲癇藥治療都沒有明顯的效果。司替戊醇類似物的發(fā)現(xiàn)，為治療癲癇性腦病提供新的方向。
司替戊醇潛在廣泛的市場前景，因為大腦是人體的司令部，主要通過發(fā)放電信號控制人體的活動，而癲癇則是大腦局部細(xì)胞異常興奮，快速而爆發(fā)式放電，并向周圍擴(kuò)散，嚴(yán)重者往往引起抽動等異常行為，是最常見而嚴(yán)重的神經(jīng)系統(tǒng)疾病之一，我國現(xiàn)有900萬以上癲癇患者，這一數(shù)據(jù)還以每年40萬-60萬的速度遞增。臨床上常用的抗癲癇藥主要是抑制病灶區(qū)神經(jīng)元異常放電及向周圍組織擴(kuò)散，作用機(jī)制多與增強(qiáng)中樞抑制性神經(jīng)遞質(zhì)GABA的作用或干擾Na+等離子通道，這類常規(guī)藥物對約三分之一的癲癇病人無效。

資料來源：
1、Science 中文摘要 | 20 March 2015. 環(huán)球科學(xué)科研圈
2、癲癇性腦病研究進(jìn)展.神經(jīng)精神界。
3、周日文獻(xiàn)精讀—癲癇的靶向治療.解螺旋。