103745-39-7 / 法舒地爾能讓ALS癥狀得到顯著改善！

一項(xiàng)發(fā)表在《神經(jīng)科學(xué)前沿》雜志上的研究試驗(yàn)成果顯示，三名接受同情使用藥物的患者，在接受日本用于治療中風(fēng)患者的法舒地爾后得到良好的改善，證實(shí)可以預(yù)防ALS患者的疾病惡化。但是，這作用只是短暫的，當(dāng)在停止用藥幾個(gè)月后，所有三名患者的日?；顒?dòng)能力和肌肉功能重新下降。

Fasudil是Rho激酶（ROCK）蛋白的抑制劑，被批準(zhǔn)用于緩解中風(fēng)病人，一種稱為蛛網(wǎng)膜下腔出血的人腦血管收縮問題。但是對(duì)神經(jīng)退行性疾病的動(dòng)物研究表明，它還可以預(yù)防神經(jīng)細(xì)胞死亡，促進(jìn)神經(jīng)元再生和調(diào)節(jié)小膠質(zhì)細(xì)胞（大腦的免疫細(xì)胞）保護(hù)性功能。

在ALS的臨床前動(dòng)物模型中，法舒地爾（Fasudil）顯著提高了存活率，并改善了運(yùn)動(dòng)功能以及神經(jīng)和肌肉細(xì)胞之間連接的再生。研究人員解釋說：“鑒于法舒地爾在ALS的臨床前動(dòng)物模型中取得了可喜的結(jié)果，并且在其他適應(yīng)癥方面具有眾所周知的安全性，因此舊藥新用，讓它為ALS疾病緩解療法的極佳藥物。

在對(duì)三名ALS患者進(jìn)行同情性用藥，這三位患者分別為66歲男性和62歲和68歲的兩名女性，盡管他們都使用利魯唑進(jìn)行了治療，但均出現(xiàn)癥狀惡化。一名患者的ALS功能評(píng)定量表修訂（ALSFRS-R）評(píng)分從上個(gè)月的41點(diǎn)下降至38點(diǎn)。

所有患者均接受30毫克劑量（日本批準(zhǔn)的最高劑量）的法舒地爾治療，連續(xù)20天每天兩次的靜脈注射。對(duì)法舒地爾的輸注耐受良好，沒有人出現(xiàn)不良副作用，甚至沒有血壓下降（法舒地爾的常見副作用）。在治療的四個(gè)星期中，所有患者的ALSFRS-R得分均保持穩(wěn)定，男性患者更能看到，其肺功能得到顯著改善，從26％增至62％。

盡管取得了令人鼓舞的結(jié)果，但當(dāng)停止用藥后，病情也會(huì)重新開始持續(xù)嚴(yán)重惡化。但是，法舒地爾還是會(huì)產(chǎn)生短暫的積極減緩作用。

該試驗(yàn)?zāi)壳罢诘聡?guó)，法國(guó)和瑞士的16個(gè)地點(diǎn)進(jìn)行第2a期臨床試驗(yàn)招募工作，計(jì)劃使用兩種不同劑量的法舒地爾（30mg和60mg）與安慰劑進(jìn)行對(duì)比，以確認(rèn)法舒地爾在ALS患者中的益處。